Malattia del motoneurone, ricerca scozzese verso un farmaco

Malattia del motoneurone, ricerca scozzese verso un farmaco

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sanitadomani.com – MONDO: Una scoperta rivoluzionaria nella lotta contro la malattia del motoneurone (MND nella sigla inglese), che apre la strada a una possibile sperimentazione sull’uomo. Un risultato dell’Euan MacDonald Center for MND Research dell’Università di Edimburgo, in Scozia, che studio il processo di degenerazione del motoneurone.

Le malattie del motoneurone raggruppano varie patologie degenerative, tra cui la SMA e la Sla,  che colpiscono soltanto i motoneuroni, ovvero le cellule cerebrali (neuroni) che controllano l’attività della muscolatura volontaria. La malattia impedisce quindi il linguaggio, la camminata, i movimenti di braccia e mani, la deglutizione e con il tempo mette a rischio la respirazione autonoma. Non influiscono invece sulle facoltà mentali; Stephen Hawking, lo scienziato noto al mondo che ha convissuto decenni con questa patologia, ne è una prova.

Oggi i ricercatori hanno compiuto un passo in più  verso la possibilità di invertire il danno causato dalla malattia del motoneurone.

La nuova ricerca sulla malattia del motoneurone

Il team di ricercatori di Edimburgo ha fatto una scoperta rilevante sugli assoni. Questi sono le fibre nervose che collegano e inviano impulsi elettrici dalle cellule nervose ai muscoli. Ebbene, tali fibre sono più brevi nelle cellule affette da MND rispetto alle cellule sane. Gli scienziati hanno anche scoperto che il movimento dei mitocondri, le minuscole cellule energetiche che si muovono su e giù per gli assoni, è compromesso nei soggetti malati.

Tuttavia, i ricercatori hanno scoperto che il danno alle cellule nervose – o ai motoneuroni – causato dalla MND può essere riparato aumentando i livelli di energia in questi mitocondri. Una volta fatto ciò, l’assone è tornato alla lunghezza normale. 

L’effetto è stato ottenuto in laboratorio utilizzando neuroni motori cresciuti da cellule staminali prese da persone con una mutazione genetica nota per causare MND. Questi neuroni motori, poi, sono stati a contatto con un virus; questo ha sovralimentato una molecola vitale per il sano funzionamento dei mitocondri.

L’ipotesi del team di medici scozzesi è di poter produrre lo stesso risultato nei pazienti;  questo significa poter ipotizzare una cura per le malattie degenerative. Sugli essere umani però non si ricorrerà a un virus, bensì a un farmaco esistente.

Il dottor Arpan Mehta, uno dei principali scienziati del progetto, ha dichiarato: “I nostri dati ci forniscono una speranza: ripristinando la fonte di energia della cellula possiamo proteggere dalla degenerazione gli assoni e la loro connessione con i muscoli. E’ già iniziato il processo di identificazione dei farmaci con licenza che possono potenziare i mitocondri e riparare i motoneuroni. Questo aprirà quindi la strada per testarli negli studi clinici “.

Il futuro nella lotta con la malattia dei motoneuroni

I ricercatori devono identificare un farmaco che abbia la potenzialità di sovraccaricare i mitocondri, poi potranno accelerare il percorso per arrivare a studi sull’uomo. Normalmente, studi clinici su larga scala che coinvolgono esseri umani possono richiedere 10-15 anni; tuttavia una piattaforma di sperimentazione clinica pionieristica, chiamata MND-SMART, potrebbe diminuire i tempi, se il farmaco si dimostrasse sicuro ed efficace. Questo perché i trattamenti testati consistono in farmaci che sono già approvati per l’uso negli esseri umani per altre condizioni.

“Se dovessimo consegnare a MND-SMART un farmaco che è già sicuro – ha continuato il dottor Arpan Mehta – perché è usato in altre malattie potremmo sostanzialmente ottenere un risultato entro un paio d’anni. “Crediamo che questa tecnica di salvataggio dell’assone non solo rallenterà e fermerà la degenerazione, ma potrebbe invertirla”.

Lo studio è stato finanziato dal Medical Research Council, Motor Neurone Disease Association, Euan MacDonald Center for MND Research, My Name’5 Doddie Foundation, UK Dementia Research Institute e Anne Rowling Regenerative Neurology Clinic.

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